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我国科学家开发出基因编辑“安全剪刀” 瞄准攻克罕见病 [复制链接]

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离线逮晓莉
 

重庆近视手术专家


      
      该团队首先对目前学术研究和临床上经常使用的多种基因编辑“剪刀”进行了全面检测,他们最新发现,现有“剪刀”不仅存在剪切“失误”风险,而且破坏了大量核糖核酸(RNA),具有较高致癌风险。
      
      人类已知罕见病有7000多种,全球患者数亿人,约95?罕见病无有效治疗药物,一旦得病终生伴随。科学界正尝试用基因编辑技术解决罕见病难题。“理论上,利用基因编辑技术就能让患者重获健康。但由于剪切安全性无法保证,目前全球只有少数几种基因编辑‘剪刀’开始临床试验。”杨辉说。
      
      为大幅降低基因“剪刀”的失误率、同时不破坏核糖核酸,该团队开发出了一种“安全剪刀”——ABE(F148A),结果对比表明,“安全剪刀”不仅能够更加精准地剪切基因,而且不会“误伤”核糖核酸,致癌风险大大降低。
      
      业内专家认为,该基因编辑“剪刀”安全性更好,有望更快推向临床,第一步可用于治疗病情较严重的罕见病,例如地中海贫血、视网膜黄斑变性、遗传性耳聋等,而后可逐渐用于常见疾病治疗,例如心血管病、神经退行性疾病等。
      
      记者获悉,该成果目前已完成专利申请,正通过搭建动物模型生产平台、基因编辑治疗策略研发平台、临床试验及效果评价平台向临床与产业转化。
      
      
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